Κατάσταση ορφανών φαρμάκων

Η κατάσταση των ορφανών φαρμάκων δίνει στις εταιρείες που αναζητούν θεραπείες για σπάνιες ασθένειες ένα επταετές παράθυρο φορολογικών μειώσεων και το αποκλειστικό δικαίωμα να αναπτύξουν μια θεραπεία για μια συγκεκριμένη πάθηση. Ορφανό καθεστώς ναρκωτικών μπορεί να χορηγηθεί για νέα φάρμακα, ήδη εγκεκριμένα φάρμακα ή φάρμακα που κυκλοφορούν ήδη στην αγορά. Ωστόσο, εάν το φάρμακο έχει ήδη εγκριθεί, ο ανάδοχος πρέπει να υποβάλει μια εύλογη υπόθεση για το πώς το φάρμακο είναι κλινικά ανώτερο από τα προηγούμενα φάρμακα ή τα μη αναπτυχθέντα φάρμακα.

Βασικές τακτικές

• Η κατάσταση των ορφανών φαρμάκων παρέχει στις εταιρείες αποκλειστικό μάρκετινγκ και δικαιώματα ανάπτυξης μαζί με άλλα οφέλη για την ανάκτηση του κόστους έρευνας και ανάπτυξης φαρμάκων για τη θεραπεία σπάνιων ασθενειών.
• Ο νόμος για τα ορφανά φάρμακα σχεδιάστηκε για να ενθαρρύνει τις εταιρείες να αναπτύξουν φάρμακα για σπάνιες ασθένειες.
• Ο FDA μπορεί να ανακαλέσει την κατάσταση ορφανών φαρμάκων.
• Ωστόσο, οι φαρμακευτικές εταιρείες προτιμούν να αντιμετωπίζουν λιγότερο δαπανηρές ασθένειες και καταστάσεις έναντι δαπανηρών και σπάνιων.

Κατανόηση της κατάστασης των ορφανών φαρμάκων

Το 1982, η αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) αναγνώρισε την έλλειψη κινήτρων για φαρμακευτικές εταιρείες να αναπτύξουν θεραπείες για σπάνιες ασθένειες. Από αυτή τη συνειδητοποίηση, γεννήθηκε ο Ορφανός Νόμος περί Φαρμάκων του 1983. Το σχέδιο ήταν να στοχεύσει ασθένειες που επηρεάζουν λιγότερους από 200.000 ανθρώπους στις ΗΠΑ

Το Γραφείο Ανάπτυξης Ορφανών Προϊόντων (OOPD) ενθάρρυνε τις εταιρείες να ασκήσουν τα δικαιώματα που προβλέπονται από το νόμο για τα ορφανά φάρμακα του 1983. Το OOPD αναπτύσσει και χορηγεί επιχορηγήσεις σε εταιρείες, βιολόγους, κλινικούς και ερευνητές που επιθυμούν να αναπτύξουν προϊόντα και φάρμακα για τη θεραπεία αυτών των σπάνιων νόσων . Ο νόμος αναφέρεται σε αυτές τις ομάδες ανθρώπων ως χορηγούς.

Ο νόμος για τα ορφανά φάρμακα τροποποιήθηκε το 1985 και το 1990 για να συμπεριλάβει προϊόντα εκτός των ναρκωτικών, όπως τα βιολογικά, τα ιατροτεχνολογικά προϊόντα και τα ιατρικά τρόφιμα (κυρίως προγεννητικά τρόφιμα).

Ειδικές εκτιμήσεις

Είναι γνωστό ότι οι φαρμακευτικές εταιρείες είναι οι πρώτες επιχειρήσεις και οι θεραπευτές δεύτερης. Οι φαρμακευτικές εταιρείες καλύπτουν δισεκατομμύρια δολάρια ετησίως για την Ε & Α. Για παράδειγμα, η Pfizer (PFE) κέρδισε 53, 647 δισ. Έσοδα το 2018. Οι δαπάνες για Ε & Α ήταν περίπου 8 δισ. Ευρώ για το έτος. Αυτό ισοδυναμεί με το 14, 9% των εσόδων που δαπανώνται αποκλειστικά στην Ε & Α.

Η ανάπτυξη νέων φαρμάκων είναι επίσης μια επικίνδυνη επιχείρηση εάν μια εταιρεία δεν λάβει δίπλωμα ευρεσιτεχνίας. Υπάρχει επίσης έντονος ανταγωνισμός από τα πλαστά και τα γενόσημα ή παρόμοια φάρμακα. Πολλές επιχειρήσεις πηγαίνουν όπου είναι σχετικά εύκολο να κερδίσουν χρήματα.

Κατάσταση ορφανών φαρμάκων Πλεονεκτήματα και μειονεκτήματα

Εκτός από τα αποκλειστικά δικαιώματα και τις πιστώσεις φόρου για έρευνα, ο FDA θα βοηθήσει με την τεχνική βοήθεια για αιτήσεις για ορφανά φάρμακα, τις πιθανές μειώσεις στην έγκριση της περιόδου αναμονής και τις εκπτώσεις στα τέλη εγγραφής. Η κατάσταση προσφέρει επίσης φορολογική πίστωση 50% επί του κόστους των κλινικών δοκιμών.

Η κατάσταση των ορφανών φαρμάκων δεν έχει σχεδιαστεί για τους χορηγούς να ανακτήσουν όλο το κόστος της ανάπτυξης φαρμάκων, αλλά μάλλον ως μηχανισμός μείωσης του κόστους και ρυθμιστικής ρύθμισης. Το FDA μπορεί να ανακαλέσει εύκολα ορφανά φάρμακα. Συνήθεις λόγοι περιλαμβάνουν: τυχόν ανακριβείς δηλώσεις ή παραλείψεις πληροφοριών στο αίτημά σας για προσδιορισμό ή αν ο FDA πιστεύει ότι η ασθένεια ή η πάθηση θα επηρεάσει περισσότερους από 200.000 ανθρώπους στο μέλλον.

Η ανάπτυξη φαρμάκων για τη θεραπεία του τεράστιου αριθμού ασθενειών στον κόσμο είναι μια επιχειρηματική γραμμή που μπορεί να οδηγήσει σε μεγάλες περιουσίες. Ωστόσο, στα φαρμακευτικά προϊόντα, οι μεγαλύτερες περιουσίες συχνά γίνονται με την ανάπτυξη φαρμάκων που καθίστανται πρότυπα για τη θεραπεία των κοινών ασθενειών. Από επιχειρηματική σκοπιά, η κατοχή μιας μεγάλης αγοράς διασφαλίζει ότι μια επιχείρηση μπορεί να ανακτήσει γρήγορα το κόστος ανάπτυξης, πραγματοποιώντας το μεγαλύτερο δυνατό κέρδος.